La terapia génica , un tratamiento para enfermedades que involucra la inserción de genes saludables o que combaten enfermedades en las células de una persona, ha pasado por una montaña rusa de aprobación pública. Aunque muy cuestionado desde su inicio debido a las fallas éticas y metodológicas sugeridas, su primer uso en 1990 en Ashanti DeSilva, de cuatro años, para aliviar los síntomas de un raro trastorno inmunológico, pareció exitoso. Sin embargo, la década siguiente, en lugar de ser una década de reivindicación para los defensores de la terapia génica, estuvo plagada de decepciones debido tanto a problemas técnicos con su aplicación como al manejo extremadamente poco ético de su uso en personas.
En 1999, Jesse Gelsinger , un joven de dieciocho años con una enfermedad hepática genéticamente heredada, murió en un ensayo clínico de terapia génica.Investigaciones posteriores encontraron que los investigadores involucrados en el estudio actuaron sin escrúpulos de varias maneras, como no informar los efectos secundarios graves experimentados por otros pacientes y no revelar que los monos habían muerto después de un tratamiento similar en estudios anteriores. Esto proporcionó más munición para los opositores de la terapia génica. Luego, en un ensayo clínico a principios de esta década, dos niños desarrollaron síntomas similares a los de la leucemia , lo que llevó a una prohibición temporal de los ensayos clínicos del método.
Se reanudaron los ensayos clínicos, pero como puede ver, los científicos que estudian la terapia génica han tenido que superar muchos obstáculos para que las personas se centren en el potencial del tratamiento y los éxitos que ha tenido. Así, noticias provenientes de investigadores delEl Centro Médico Cedars-Sinai probablemente será motivo de celebración para los defensores de la terapia génica.
El grupo completó recientemente un estudio utilizando terapia génica en ratas para atacar el glioblastoma (GBM) , el tipo más común de cáncer cerebral. GBM es especialmente letal, con un pronóstico de seis a doce meses de vida después del diagnóstico. También es extremadamente difícil de tratar, ya que, en el momento en que se diagnostica, generalmente se ha diseminado a otras áreas del cerebro, lo que dificulta la extirpación quirúrgica de un tumor sin dejar células cancerosas. La barrera hematoencefálica , un mecanismo de seguridad que impide que las toxinas de la sangre entren en el cerebro, impide que los agentes quimioterapéuticos lleguen a las células tumorales en cantidades eficaces. Células dendríticas, que son esenciales para el proceso inmunitario ya que presentan antígenos extraños en su superficie celular para estimular la respuesta inmunitaria, no se producen de forma natural en el cerebro. Por lo tanto, el tumor en GBM crece sin control por parte del sistema inmunitario. Este crecimiento también suele provocar cambios de comportamiento y déficits cognitivos, ya que el tumor afecta a otras áreas del cerebro.
Los científicos de Cedars-Sinai, utilizando un vector viral (un virus utilizado como vehículo para transportar material genético), enviaron dos proteínas a las células cancerosas en los cerebros de las ratas. Una de las proteínas atrajo células dendríticas al cerebro, lo que resultó en una respuesta inmune que atacó a las células cancerosas. Otra proteína, cuando se combina con un medicamento antiviral ( ganciclovir ), también elimina las células tumorales.
El estudio encontró que este tratamiento aumentó la supervivencia a alrededor del 70%. Además, cualquier déficit conductual o cognitivo causado por los tumores en crecimiento desapareció después de que se destruyó el tumor. El sistema inmunológico de la rata también retuvo la capacidad de generar una respuesta inmunitaria a las células cancerosas. Por lo tanto, cuando las células cancerosas se reintrodujeron más tarde, el sistema inmunitario de la rata pudo eliminarlas por sí solo.
Obviamente, las implicaciones de tener un tratamiento exitoso para este tipo de tumor son tremendas, no solo para el manejo del cáncer de cerebro, sino también para la investigación del cáncer en general. Los ensayos clínicos de fase I para la terapia están programados para comenzar este año. Desafortunadamente, incluso si todo sale bien en los ensayos clínicos, este tratamiento todavía está a años de ser utilizado en la práctica debido a la estructura de las pautas de la FDA para el desarrollo de fármacos . Sin embargo, es un nuevo punto brillante en el horizonte para la terapia génica. También debería ser motivo de entusiasmo para todos, defensores de la terapia génica o no, ya que puede representar un paso crucial hacia el tratamiento del cáncer, una enfermedad que a menudo ha eludido incluso nuestros mejores esfuerzos para hacerlo en el pasado.
Leave a Reply